David Liu 在 ESGCT 2026 介绍不针对特定疾病的基因编辑进展
David Liu 在 ESGCT 2026 介绍了其团队用 AI 改进 prime editing(PE)的两项进展,以及面向多种遗传病的 PERT 路径。研究团队用 ProteinMPNN 重设计最多 25% 的逆转录酶氨基酸,新生成的 PE8 variants 在多种细胞中表现出更强表达和编辑效率;OptiPrime 则用于筛选并排序 pegRNA 候选。
David Liu 在 ESGCT 2026 介绍了其团队用 AI 改进 prime editing(PE)的两项进展,以及面向多种遗传病的 PERT 路径。研究团队用 ProteinMPNN 重设计最多 25% 的逆转录酶氨基酸,新生成的 PE8 variants 在多种细胞中表现出更强表达和编辑效率;OptiPrime 则用于筛选并排序 pegRNA 候选。
真实世界数据(RWD)正通过扩大患者经验覆盖,补充临床试验仅覆盖约5%癌症成人患者的局限,并为肿瘤治疗决策提供证据。其数据已从结构化理赔和药房数据扩展至电子健康记录(EHR)、基因组学、患者报告结局及智能手表,AI与LLM则加快非结构化数据整理。研究与临床使用仍需验证数据代表性、来源与局限。
Arc Institute 通过问卷介绍 2026 Virtual Cell Challenge 部分参赛者,呈现其参赛动机、工作关联和目标。赛事吸引超过5,000名报名者,排行榜有1,500支团队;Team Ahmet Dedeler 以单人身份参赛,已记录400次实验、850次提交,位居1,000+支团队前20名。
Drug Discovery Trends 梳理数字病理利用旧 FFPE 组织和虚拟对照,减少毒理研究中重复动物实验的路径。Charles River 正开发虚拟对照,用匹配的历史数据替代部分同期对照,但需确认既往动物与研究条件具有可比性。留存 FFPE 组织可结合剂量、组织观察和对照数据开展分子分析,回答动物研究结束后出现的问题,FDA 也在推动非动物方法进入临床前安全研究。
π-HuB 国际联盟通过整合蛋白质组数据、AI、标准、治理与基础设施,推动蛋白质组学从蛋白目录转向生物转变的导航工具。其目标是加快发现并提升临床可行动性,同时推动大规模蛋白质组学实现可扩展、可解释、合乎伦理并产生全球影响。